SMA Tedavisi Var mı?
SMA (spinal müsküler atrofi) ile ilgili gen tedavisi yöntemleri mevcuttur. Gen tedavisi, hastalığın temel nedeni olan SMN1 geninin eksikliğini veya bozukluğunu düzeltmeyi hedefler. Bu tedavi yöntemi, sağlıklı SMN1 genini hastaya transfer ederek etkisizleşmiş veya eksik olan genin yerine geçmeyi amaçlar.
SMA tedavisinde kullanılan bir gen tedavisi yöntemi, onaylanmış bir ilaç olan "onasemnogene abeparvovec" (marka adı Zolgensma) dir. Bu tedavi, SMA'nın neden olduğu genetik bozukluğu düzeltmek için virüs benzeri bir vektör aracılığıyla sağlıklı bir kopya SMN1 genini hastaya transfer eder. Onasemnogene abeparvovec tedavisi, çoğunlukla SMA'nın en şiddetli türü olan SMA Tip 1 tedavisinde kullanılır.
Onasemnogene abeparvovec, bazı ülkelerde tedavi için onay almıştır. Ancak, her ülkenin ilaç onay süreçleri ve düzenlemeleri farklılık gösterebilir. Bu nedenle, özel bir tedavi hakkında en güncel bilgilere sahip olmak için yerel sağlık otoriteleri veya doktorunuza danışmanız önemlidir.
Ayrıca, SMA tedavisiyle ilgili sürekli araştırmalar ve klinik çalışmalar devam etmektedir. Yeni gen tedavisi yöntemleri ve tedavi seçenekleri üzerinde çalışmalar sürdürülmektedir.
